貧血を招く補体C3を阻害する薬
旭化成ファーマ株式会社は2023年8月30日、「エムパベリ(R)皮下注1080mg」（一般名：ペグセタコプラン）が、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）を効能・効果として、薬価基準に収載されたことを発表しました。これを受け同剤は、9月4日に発売されました。
PNHは、生命を脅かす可能性のある、まれで慢性かつ後発性の血液疾患です。補体を介した消耗性の溶血性貧血、骨髄機能不全及び血栓症のリスクを高める特徴があり、低いヘモグロビン値が続くことによって、貧血や重度の倦怠感、輸血依存などが引き起こされます。日本でのPNH患者数は現在927人とされています（令和2年度末現在の厚生労働省の衛生行政報告例の特定疾患医療受給者証所有者数より）。
エムパベリは、赤血球の破壊（溶血）に関与する補体タンパク質「C3」の機能を阻害するPEG化ペプチドで、PNHの治療薬としてすでに米国および欧州で承認されています。米国ではApellis Pharmaceuticals, Inc.によって「Empaveli(R)」の製品名で、欧州ではSobiの親会社であるSwedish Orphan Biovitrum ABによって「Aspaveli(R)」の製品名で販売されています。
通常、成人には、ペグセタコプランとして1回1,080mgを週2回皮下投与します。なお、十分な効果が得られない場合には、1回1,080mgを3日に1回の間隔で皮下投与することができます。
なお、同剤はSwedish Orphan Biovitrum Japan株式会社と同社が日本国内における独占販売契約を締結しています。（QLife編集部）
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旭化成ファーマ株式会社 プレスリリース