アレクシオンのソリリス(R)(エクリズマブ)、aHUS患者向けの製造販売承認を日本で取得

@Press / 2013年9月13日 17時0分

東京、2013年9月13日--アレクシオン ファーマ(アレクシオン・ファーマスーティカルズ(Nasdaq:ALXN)の100%子会社の日本法人)は、生命を脅かす超希少疾患である非典型溶血性尿毒症症候群(以下 aHUS)の治療に対して、厚生労働省によりソリリス(R)(エクリズマブ)の使用が承認されたと発表しました。ソリリス(R)は、重度の超希少疾患である発作性夜間ヘモグロビン尿症(以下 PNH)に関して日本ですでに承認を取得しています。

aHUSは、生命を脅かす極めて希な慢性かつ遺伝性の疾患であり、重要臓器に進行的損傷を与え、結果的に脳卒中や心臓発作、腎不全、死亡を引き起こします(1)。aHUSにおける病態および早期死亡は、慢性的に制御不能な補体系の活性化による血栓性微小血管障害(全身の微小血管に血栓が形成される病態、以下 TMA)に起因します(2,3)。ファースト・イン・クラスの終末補体阻害剤であるソリリス(R)は、制御不能な補体系を特異的に標的とする阻害剤であり、「非典型溶血性尿毒症症候群における血栓性微小血管障害の抑制」にて承認を取得しています。

東京女子医科大学 腎臓小児科 服部 元史 教授は次のように述べています。
「ソリリス(R)は、病気で苦しむaHUS患者さんの生命予後(人生)を劇的に改善させ得る効果を有することが立証されており、この重篤な疾患の治療に向けた重要な一歩といえます。臨床試験の結果では、血栓症や腎機能障害、痙攣発作、狭心症など、生命を脅かすaHUSの兆候/症状の発現・進行に対し、ソリリス(R)が効果を発揮することが明らかになりました。」

バイスプレジデント兼日本法人社長のヘルマン・ストレンガーは次のように述べています。
「ソリリス(R)によるaHUS治療に対する日本政府の承認は、この重度で生命を脅かす疾患の安全かつ効果的な治療を待ち望んできた患者さんと家族の皆さんにとって大きな進展です。」

ソリリス(R)は、補体介在性TMAの抑制によるaHUS患者の治療に対して米国食品医薬品局(FDA)、欧州医薬品庁(EMA)、およびその他の地域においても承認を取得しています。


【非典型溶血性尿毒症症候群(aHUS)について】
aHUSは極めて希な慢性致死性の遺伝性疾患で、1つ以上の補体調節遺伝子の欠損を有し、制御不能な持続的補体活性化を引き起こすことで、その結果全身の微小血管に血栓を形成する補体介在性TMAを示します(4,5)。aHUSにおける制御不能な永久的補体活性化は生涯にわたるTMA発症リスクの原因となり、結果として腎臓、脳、心臓、およびその他の重要な臓器の突然の壊滅的かつ致死的な損傷を引き起こし、期せずして残念な転帰をたどります(4,6)。aHUS患者の65%が血漿交換又は血漿輸注(PE/PI)を行っても診断後1年以内に死亡、または腎臓透析を必要とするか、永久的な腎障害を示すことになります(3,7)。腎移植を受けた大半のaHUS患者は、再度全身性TMAを発症し、その結果移植失敗率は90%に及びます(8)。

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