ソリリス(R) (エクリズマブ)が重症筋無力症患者の治療に対し、日本で希少疾病用医薬品指定を取得

@Press / 2014年12月18日 13時0分

 2014年12月10日、コネチカット州チェシャー ― アレクシオン・ファーマスーティカルズ(NASDAQ:ALXN)は本日、希少性かつ消耗性の神経障害である重症筋無力症(MG)の患者を対象として、ソリリス(R) (エクリズマブ)が日本の厚生労働省(MHLW)から希少疾病用医薬品指定(ODD)を取得したことを発表しました。MG患者は、神経筋接合部を標的とした抗体による制御不能な補体活性化によって、最終的に全身の多様な筋肉群において顕著な消耗性の筋力低下に至ることがあります(参考文献1-2)。この重大な筋力低下により、歩行、明瞭な発語、嚥下のほか、時には正常に呼吸を行う能力が損なわれます。


 アレクシオンのエグゼクティブ・バイス・プレジデント兼グローバルR&D本部長のマーティン・マッケイ, Ph.D.は次のように述べています。「MGを対象とするエクリズマブの希少疾病用医薬品指定は、現在、利用可能な治療法があるにもかかわらず、MGの重度かつ消耗性の症状を引き続き抱えている日本の患者が効果的な治療選択肢を切望されている現状から意義のあることであります。エクリズマブは、終末補体経路を特異的に阻害することにより、難治性全身型MGの患者において、より良好な治療成果を実現する可能性があります。現在、REGAIN試験と命名された当社のレジストレーション試験において患者のエントリーを進めており、同試験でのMGに対するエクリズマブの臨床上の有用性評価に対して私たちは大きな期待を抱いています。」


 厚生労働省は、薬事・食品衛生審議会の答申に基づき、日本において患者数が5万人未満であり、医療上特に必要性が高い重篤な疾病を対象とする医薬品や医療機器を希少疾病用として指定します。希少疾病用医薬品指定を取得すると、製薬会社は、医薬品の製造販売承認の優先審査のほか、指定された適応症に関して承認を取得した場合には10年間の再審査期間が認められるなど、一定のメリットや支援措置を受けることができます。


 アレクシオンは現在、REGAIN試験(Eculizumab for REfractory GenerAlIzed MyastheNia Gravis)と呼ばれる難治性全身型MGの患者を対象としたエクリズマブの国際共同、プラセボ対照、レジストレーション試験において患者のエントリーを行っています。この試験の詳細情報については、下記URLをご覧ください。

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