アスホターゼアルファが日本において希少疾病用医薬品指定を取得

@Press / 2014年9月16日 12時30分

 米国コネチカット州チェシャー、2014年9月8日--アレクシオン・ファーマスーティカルズ(NASDAQ:ALXN、以下 アレクシオン)は、日本の厚生労働省が低ホスファターゼ症(以下 HPP)の治療薬としてアスホターゼアルファを希少疾病用医薬品(ODD)に指定したことを2014年9月16日(火)に発表しました。
 HPPは、骨石灰化不全を特徴とする慢性かつ進行性のある極めて稀な遺伝性代謝疾患です。HPP患者さんは、骨の破壊や変形、重篤な筋力低下、けいれん発作、呼吸不全、および早期死亡など、多様かつ生命に影響を受ける可能性があります(1-5)。 アスホターゼアルファは、骨を標的とした酵素補充療法の画期的なファースト・イン・クラスの薬剤であり、HPPの根本的原因を解決するようにデザインされています。

 アレクシオンのエグゼクティブ・バイス・プレジデント兼グローバル研究開発責任者のマーティン・マッケイは次のように述べています。
 「HPPは患者さんやそのご家族に対して深刻な影響を及ぼす疾患ですが、現在のところ、承認された治療選択肢は存在しません。アスホターゼアルファに対する今回の希少疾病用医薬品指定は、この重篤な超希少疾患の日本人患者さんに対して効果的な治療選択肢を提供するニーズが極めて高いことを裏付けています」

 厚生労働省は、日本の対象患者さんの数が50,000人未満であること、重篤な疾病の治療手段として特に医療上の必要性が高いことなどを条件に、薬事・食品衛生審議会の答申に基づいて希少疾病用医薬品を指定します。製薬会社は、希少疾病用医薬品指定を取得すると、製造販売承認の優先審査のほか、指定の適応症に対して承認を取得した場合には10年間の再審査期間が認められるなどのメリットや支援措置を受けることができます。


【低ホスファターゼ症(HPP)について】
 低ホスファターゼ症(HPP)は、骨石灰化不全を特徴とする遺伝性、慢性および進行性の超希少代謝疾患であり、骨の破壊や変形、重篤な筋力低下、けいれん発作、呼吸不全および若年死に至ることがあります(1-5)。
 HPPは、組織非特異型アルカリホスファターゼ(TNSALP)と呼ばれる酵素の遺伝子コーディングの変異が原因で発症します(1,2)。HPPにおける遺伝子異常はあらゆる年齢層の患者さんに影響を及ぼします(1)。HPPは発症時の年齢によって分類され、小児期発症HPPは年齢18歳未満で発症した場合と定義されます(1)。

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