ソリリス(R)(エクリズマブ)が視神経脊髄炎患者さんの治療に対し日本で希少疾病用医薬品指定を取得

@Press / 2014年12月1日 18時0分

 2014年11月25日、コネチカット州チェシャー ― アレクシオン・ファーマスーティカルズ(NASDAQ:ALXN)は本日、生命を脅かす神経系の超希少疾患である視神経脊髄炎(NMO)の患者さんを対象として、ソリリス(R)(エクリズマブ)が日本の厚生労働省(MHLW)から希少疾病用医薬品指定(ODD)を取得したことを発表しました。NMOの患者さんは、補体活性化が慢性的に制御不能になることで、中枢神経系に重度の損傷を生じ、主として視神経および脊髄に影響を及ぼします(参考文献1-3)。この深刻な疾患は、重度の脱力、麻痺、呼吸不全、腸および膀胱機能の低下、失明、若年死という特徴を有しています(参考文献4-6)。

 アレクシオンのエグゼクティブ・バイス・プレジデント兼グローバルR&D本部長のマーティン・マッケイ, Ph.D.は次のように述べています。「NMOに対するエクリズマブの希少疾病用医薬品指定は、致命的なこの消耗性疾患を患う日本の患者さんに効果的かつ革新的な治療選択肢が必要であることを明らかにしています。エクリズマブは特に終末補体経路を阻害することで、NMO患者さんの増悪進行を改善することができる可能性があります。私たちは、弊社で実施中の第3相国際臨床試験(PREVENT試験)において、NMOにおけるエクリズマブの臨床上の有用性を評価できることを期待しており、現在患者さんのエントリーを進めています。」

 厚生労働省は薬事・食品衛生審議会の意見に基づき、日本の患者さんが50,000人未満でアンメットメディカルニーズが高い重篤な疾患を治療する医薬品および医療機器に対し、希少疾病用医薬品を指定します。希少疾病用医薬品指定を取得することにより製薬会社は、医薬品の製造販売承認の優先審査や、指定適応症に承認を取得した際には10年間の再審査期間が認められるなどのメリットや支援措置を受けることができます。

 アレクシオンは現在、PREVENT(Prevention of Relapses and EValuation of Eculizumab in NMO Treatment)試験と呼ばれる、再発性NMO患者さんを対象としたエクリズマブのプラセボ対照国際臨床試験を実施しており、エントリーを進めております。この治験に関する詳細な情報は、 http://www.clinicaltrials.gov 上にて(登録番号NCT01892345)ご覧いただけます。

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