アッヴィ、ベネトクラクスの再発又は難治性MCLを予定の効能効果で国内での希少疾病用医薬品の指定取得

2024年6月24日

アッヴィ合同会社

アッヴィ、国内でのベネトクラクスについて、再発又は難治性のマントル細胞リンパ腫（MCL）を予定とする効能・効果として、希少疾病用医薬品の指定を取得

ー　マントル細胞リンパ腫（Mantle Cell Lymphoma: MCL）は高齢者に多く発症し、約90%の患者さんが初発時において進行期にあり、その多くは再発又は再燃に至る1

ー　日本においてMCLは非ホジキンリンパ腫（NHL）症例全体の約3%であり2、MCL患者数は約2,000人3

ー　国内で本効能・効果が承認された場合、ベネトクラクスにとって、再発又は難治性の慢性リンパ性白血病（小リンパ球性リンパ腫を含む）および急性骨髄性白血病に続く、新たな適応症に

アッヴィ合同会社（本社：東京都港区、社長：ジェームス・フェリシアーノ）は、2024年6月19日、経口 BCL-2 阻害薬「ベネトクラクス」について、再発又は難治性のマントル細胞リンパ腫（Mantle Cell Lymphoma: MCL）を予定とする効能・効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を取得しました。

MCLは悪性リンパ腫の非ホジキンリンパ腫（NHL）に分類され、リンパ節のマントル帯に由来するBリンパ球（白血球の一種）ががん化するB細胞リンパ腫の1つです。現在、欧米ではNHL症例全体の約6-9%で4,5、増加傾向にあります。日本国内ではNHL症例全体の約3%で2、MCL患者数は約2,000人と報告されています3。60歳代半ばの患者さんで多く発症し、男女比では女性よりも男性に多いとされています。約90%の患者さんは、初発時に病期III期又はIV期の進行期にあります1。また、多くの場合、MCLの初回治療後、高齢者では2-3年、若齢者では約5年で再発又は再燃に至ると報告されています6。

現在、日本ではMCLに対する標準治療は確立されておりません7。自家造血幹細胞移植治療に適応のある患者さんは、強化型化学療法後に自家造血幹細胞移植を行うことを推奨されていますが、大部分のMCL患者さんは高齢であり、強化型化学療法が適応とならないことが多いのが現状です。強化型化学療法が困難なMCL患者さんにおいては、推奨された複数の初期治療法がある一方で、これらの初期治療では高い全奏効率（ORR）を示すことがあっても、大部分の患者さんは最終的には再発します8。再発した場合、化学療法の効果は薬剤に関係なく一次治療の効果より劣るほか、急速な進行が認められうるため9、良好な忍容性を維持しつつ再発又は難治性のMCL患者さんの予後の改善を目指す新たな治療法の開発が求められています。