「希少疾患における医療従事者の困りごとに関する調査」について

【調査期間】2024年7月25日（木）～2024年8月23日（金）

【有効回答数】327人

【調査対象】IRUD診断委員会に所属する医療従事者および同委員会より紹介いただいた医療従事者、RDCJに参画している医療従事者

調査②：定性調査（インタビュー調査）

【調査期間】2024年9月2日（月）～2024年9月13日（金）

【有効回答数】15人

【調査対象】定量調査に参加された327名のうち、協力の承諾をいただけた方

●希少疾患とは

希少疾患は、疾患毎の患者数は少ないものの、全世界では7,000を超える希少疾患が特定され、総患者数は3億人に上ると推定されています。国によって定義は異なりますが、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（薬機法）に基づいた「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度」 によれば、その指定要件は、「対象患者数が本邦において5万人未満であること、医療上必要性が高いこと、開発の可能性が高いこと」とされています。なお、米国では20万人未満、欧州では人口1万人に患者数5人未満が基準の一つにされています。また、患者数が少ないだけでなく、重篤度が高いうえに、発病機構が不明であることから、治療法の開発が難しく有効な治療法が限られるという特徴があります。

 

〈EYについて〉

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