ゲノム編集ツールを使って自閉症を治す研究に希望

「患者と家族を支援したい」

体を前後に揺さぶる、羽ばたきのような動作をするなど、同じ動作を何度も繰り返すのも自閉症の特徴だ。リーらの研究は、こうした反復行動がゲノム編集で収まる可能性を示唆している。この研究をきっかけに、その他の症状に関連した遺伝子を改変する研究も進むだろうと、リーは期待している。

「患者と家族には社会生活上大きな負担がかかる。よりスムーズに社会生活が営めるよう何とか支援したい」

次の段階では、ラット、さらにはサルと、より大型の動物で実験を行うことになる。人間の患者で安全にテストを行うまでには、まだまだ研究を重ねる必要があるが、リーは今回の結果に手応えを感じている。

「自閉症の治療は新しい時代を迎えたと確信している」

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リーサ・スピア