軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ(R)皮下注用0.4mg/0.56mg/1.2mg」国内製造販売承認取得のお知らせ
PR TIMES / 2022年6月22日 21時15分
世界初の新規作用機序を有する軟骨無形成症治療薬
BioMarin Pharmaceutical Japan 株式会社(本社:東京都新宿区、代表取締役:中村 圭、以下「バイオマリン」)は、軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ(R)皮下注用0.4mg/0.56mg/1.2mg」(一般名:ボソリチド
(遺伝子組換え))、以下「ボックスゾゴ(R)皮下注用」)について、2022年6月20日「骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症」の効能又は効果で国内製造販売承認を取得しましたので、お知らせいたします。
ボックスゾゴ(R)皮下注用は、BioMarin Pharmaceutical Inc. により軟骨無形成症の治療薬として開発された世界初のC型ナトリウム利尿ペプチド(CNP)類縁体です。軟骨無形成症は、線維芽細胞増殖因子受容体 3(Fgfr3)遺伝子の機能獲得型変異を原因とし、軟骨内骨化とよばれる骨形成が障害され四肢短縮や低身長症、またその他多くの合併症を示す希少疾患です。本剤はナトリウム利尿ペプチド受容体B(NPR-B)に結合し、軟骨無形成症にて異常に活性化されるFGFR3 の下流のシグナル伝達を拮抗的に阻害することで、軟骨内骨化による骨形成を改善します。軟骨無形成症の治療薬として、欧州連合及び米国においてそれぞれ2021年8月及び2021年11月に承認を取得し、患者さんに提供されています。
「ボックスゾゴ(R)皮下注用」の国内製造販売承認取得について代表取締役:中村 圭は、
「本邦において、約25年ぶりとなる軟骨無形成症に対する新規治療薬である、ボックスゾゴ(R)を提供できることを社員一同大変嬉しく思います。これにより、早期からの軟骨無形成症に対する治療が可能となります。」と述べるとともに、「私たちはこれからも、“一日も早く、一人でも多く”への患者さん、患者さんの事を想う全ての方々へ笑顔をお届けすることを目指します。」と語っています。
「ボックスゾゴ(R)皮下注用0.4mg/0.56mg/1.2mg」について
[表: https://prtimes.jp/data/corp/99476/table/1_1_cf7f71634e4715e401edb34d7928d09d.jpg ]
「国際共同第III相試験又は関連する臨床試験」について
ボックスゾゴの主な臨床試験は、5歳未満の軟骨無形成症患者さんを対象とした国際共同臨床試験(111-206試験)及び継続試験(111-208試験、継続中)、5歳以上18歳未満の軟骨無形成症患者さんを対象とした国際共同臨床試験(111-301試験)及び継続試験(111-302試験、継続中)、5歳以上14歳未満の軟骨無形成症患者さんを対象とした海外臨床試験(111-202試験)及び継続試験(111-205試験、継続中)があります。
5歳以上18歳未満の軟骨無形成症患者さんを対象とした国際共同臨床試験(111-301試験)は本剤の有効性及び安全性を検証し、継続試験(111-302試験、継続中)においては本剤の長期投与の安全性、忍容性及び有効性を評価するために実施され、主要評価項目は52週時の年間成長速度が評価され、プラセボ群に対して統計学的に有意な差が認められました。副作用の発現割合は本剤群88.3%(53/60例)、プラセボ群83.6%(51/61例)でした。主な副作用として注射部位反応(本剤群:71.7%、プラセボ群:45.9%)、注射部位紅斑、注射部位腫脹、注射部位蕁麻疹、注射部位内出血、血圧低下が報告されています。本試験において投与中止に至った有害事象は本剤群で処置による不安が1例(1.7%)で、死亡は報告されませんでした。
「CNP」について
C型ナトリウム利尿ペプチド(CNP)は1990年に日本で発見され、後に骨形成に重要な役割を果たすことが示された、内在性のペプチドです。CNPは成長板軟骨細胞のNPR-Bに結合し、維芽細胞増殖因子受容体 3(FGFR3)の下流シグナルを抑制することで、軟骨細胞の増殖や分化を促進し、軟骨内骨化による骨の伸長を促します。
バイオマリンについて
バイオマリンは、治療の選択肢が全くない又は限られている遺伝性希少疾患に対する革新的な医薬品の開発を世界中の患者さんに新しい治療の選択肢を届けることを目指す製薬会社です。
新しい治療薬の開発を通じ、これまでの希少疾患に対する治療状況を変える。これは、私たちが設立以来目指している使命です。
日本法人であるBioMarin Pharmaceutical Japan 株式会社の詳細は、https://www.bmrn.co.jp/ をご参照ください。
[画像: https://prtimes.jp/i/99476/1/resize/d99476-1-15b95fbc747cd21581fc-0.jpg ]
APAC-VOX-00039
企業プレスリリース詳細へ
PR TIMESトップへ
この記事に関連するニュース
-
当社とエーザイの共同創出品E7386について、ESMO(欧州臨床腫瘍学会)年次総会においてエーザイが発表
PR TIMES / 2024年9月9日 10時45分
-
ボストン・ウェルネス通信 その12 GLP-1受容体作動薬、長期的な成功の鍵
Japan In-depth / 2024年9月3日 14時30分
-
ニューロクライン社との提携プログラムである統合失調症治療薬候補NBI-1117568の第II相臨床試験で良好な結果
PR TIMES / 2024年8月29日 10時15分
-
副作用はほぼないが効果も証明されていない…そんな「日本独自の薬」が50年以上販売され続けているワケ【2024上半期BEST5】
プレジデントオンライン / 2024年8月27日 9時15分
-
スボレキサントによる入院中のせん妄発症抑制を検討する無作為化臨床試験
PR TIMES / 2024年8月24日 2時40分
ランキング
-
1ゆうちょ顧客情報を不正流用 日本郵便、かんぽの保険営業に
共同通信 / 2024年9月21日 18時30分
-
2「佐渡島の金山」世界遺産登録、経済効果585億円…政投銀が3年前の試算を上方修正
読売新聞 / 2024年9月21日 17時22分
-
3PAULの「3080円・高級モーニング」超正直な感想 フランス発ベーカリー・カフェチェーンの実力は?
東洋経済オンライン / 2024年9月21日 8時0分
-
4「うどんみたいな布団」が突如爆売れ、Xで16万いいね 「売れたらラッキーくらいに思ってた」と担当者
ITmedia ビジネスオンライン / 2024年9月21日 7時40分
-
5渋谷・おしゃれ飲食街の「インフレ」が進む"裏事情" 立ち飲みのワイン1杯1200円も躊躇なく飲む若者たち
東洋経済オンライン / 2024年9月21日 9時0分
記事ミッション中・・・
記事にリアクションする
記事ミッション中・・・
記事にリアクションする
エラーが発生しました
ページを再読み込みして
ください