軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ(R)皮下注用0.4mg/0.56mg/1.2mg」国内製造販売承認取得のお知らせ
PR TIMES / 2022年6月22日 21時15分
世界初の新規作用機序を有する軟骨無形成症治療薬
BioMarin Pharmaceutical Japan 株式会社(本社:東京都新宿区、代表取締役:中村 圭、以下「バイオマリン」)は、軟骨無形成症治療薬「ボックスゾゴ(R)皮下注用0.4mg/0.56mg/1.2mg」(一般名:ボソリチド
(遺伝子組換え))、以下「ボックスゾゴ(R)皮下注用」)について、2022年6月20日「骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症」の効能又は効果で国内製造販売承認を取得しましたので、お知らせいたします。
ボックスゾゴ(R)皮下注用は、BioMarin Pharmaceutical Inc. により軟骨無形成症の治療薬として開発された世界初のC型ナトリウム利尿ペプチド(CNP)類縁体です。軟骨無形成症は、線維芽細胞増殖因子受容体 3(Fgfr3)遺伝子の機能獲得型変異を原因とし、軟骨内骨化とよばれる骨形成が障害され四肢短縮や低身長症、またその他多くの合併症を示す希少疾患です。本剤はナトリウム利尿ペプチド受容体B(NPR-B)に結合し、軟骨無形成症にて異常に活性化されるFGFR3 の下流のシグナル伝達を拮抗的に阻害することで、軟骨内骨化による骨形成を改善します。軟骨無形成症の治療薬として、欧州連合及び米国においてそれぞれ2021年8月及び2021年11月に承認を取得し、患者さんに提供されています。
「ボックスゾゴ(R)皮下注用」の国内製造販売承認取得について代表取締役:中村 圭は、
「本邦において、約25年ぶりとなる軟骨無形成症に対する新規治療薬である、ボックスゾゴ(R)を提供できることを社員一同大変嬉しく思います。これにより、早期からの軟骨無形成症に対する治療が可能となります。」と述べるとともに、「私たちはこれからも、“一日も早く、一人でも多く”への患者さん、患者さんの事を想う全ての方々へ笑顔をお届けすることを目指します。」と語っています。
「ボックスゾゴ(R)皮下注用0.4mg/0.56mg/1.2mg」について
[表: https://prtimes.jp/data/corp/99476/table/1_1_cf7f71634e4715e401edb34d7928d09d.jpg ]
「国際共同第III相試験又は関連する臨床試験」について
ボックスゾゴの主な臨床試験は、5歳未満の軟骨無形成症患者さんを対象とした国際共同臨床試験(111-206試験)及び継続試験(111-208試験、継続中)、5歳以上18歳未満の軟骨無形成症患者さんを対象とした国際共同臨床試験(111-301試験)及び継続試験(111-302試験、継続中)、5歳以上14歳未満の軟骨無形成症患者さんを対象とした海外臨床試験(111-202試験)及び継続試験(111-205試験、継続中)があります。
5歳以上18歳未満の軟骨無形成症患者さんを対象とした国際共同臨床試験(111-301試験)は本剤の有効性及び安全性を検証し、継続試験(111-302試験、継続中)においては本剤の長期投与の安全性、忍容性及び有効性を評価するために実施され、主要評価項目は52週時の年間成長速度が評価され、プラセボ群に対して統計学的に有意な差が認められました。副作用の発現割合は本剤群88.3%(53/60例)、プラセボ群83.6%(51/61例)でした。主な副作用として注射部位反応(本剤群:71.7%、プラセボ群:45.9%)、注射部位紅斑、注射部位腫脹、注射部位蕁麻疹、注射部位内出血、血圧低下が報告されています。本試験において投与中止に至った有害事象は本剤群で処置による不安が1例(1.7%)で、死亡は報告されませんでした。
「CNP」について
C型ナトリウム利尿ペプチド(CNP)は1990年に日本で発見され、後に骨形成に重要な役割を果たすことが示された、内在性のペプチドです。CNPは成長板軟骨細胞のNPR-Bに結合し、維芽細胞増殖因子受容体 3(FGFR3)の下流シグナルを抑制することで、軟骨細胞の増殖や分化を促進し、軟骨内骨化による骨の伸長を促します。
バイオマリンについて
バイオマリンは、治療の選択肢が全くない又は限られている遺伝性希少疾患に対する革新的な医薬品の開発を世界中の患者さんに新しい治療の選択肢を届けることを目指す製薬会社です。
新しい治療薬の開発を通じ、これまでの希少疾患に対する治療状況を変える。これは、私たちが設立以来目指している使命です。
日本法人であるBioMarin Pharmaceutical Japan 株式会社の詳細は、https://www.bmrn.co.jp/ をご参照ください。
[画像: https://prtimes.jp/i/99476/1/resize/d99476-1-15b95fbc747cd21581fc-0.jpg ]
APAC-VOX-00039
企業プレスリリース詳細へ
PR TIMESトップへ
この記事に関連するニュース
-
慶應イノベーション・イニシアティブから第三者割当増資により資金調達を実施
PR TIMES / 2024年5月10日 22時40分
-
アッヴィ、片頭痛の予防治療薬としてatogepantの長期安全性および有効性を裏付ける最新データをAANで発表
共同通信PRワイヤー / 2024年5月9日 10時0分
-
ピエール ファーブル研究所が過活動膀胱症候群の治療薬 OBGEMSA™(ビベグロン)について CHMP より肯定的な見解を取得。
共同通信PRワイヤー / 2024年4月29日 11時25分
-
膝痛とオサラバ!治療最前線(4)炎症の原因物質は進行に伴って減少し鎮痛剤が効きづらくなる
日刊ゲンダイ ヘルスケア / 2024年4月26日 9時26分
-
早老症治療薬「ゾキンヴィ」の薬価基準収載並びに発売予定について
PR TIMES / 2024年4月17日 18時15分
ランキング
-
1100円ショップは仕入れ値95円で悲鳴… エアギター選手権は中止に… 歴史的円安の影響どこまで?【news23】
TBS NEWS DIG Powered by JNN / 2024年5月14日 12時28分
-
2NVIDIA急伸に「追い風受ける日本企業」はここだ 沸騰する半導体市場の最前線をQ&A形式で解説
東洋経済オンライン / 2024年5月14日 7時20分
-
3歴史的円安でも外食最大手ゼンショーHDは過去最高益 「海外進出」が好調 アメリカで展開の寿司店や中国出店の「すき家」など
TBS NEWS DIG Powered by JNN / 2024年5月14日 16時49分
-
4“バズる”地方創生請負人が語る、これからの地方。発展のキーワードは「海外進出」と「女性の雇用創出」地域活性化の弊害は「お金を吸い上げていく東京の大企業」
集英社オンライン / 2024年5月14日 8時0分
-
5シャープがテレビ用大型液晶パネルの生産停止を発表 かつては日本の電機産業をけん引…1499億円の最終赤字
TBS NEWS DIG Powered by JNN / 2024年5月14日 16時25分
記事ミッション中・・・
記事にリアクションする
記事ミッション中・・・
記事にリアクションする
エラーが発生しました
ページを再読み込みして
ください