全身型重症筋無力症の治療薬「リスティーゴ」発売、初の皮下注射剤

国内患者数2万9,210人の全身型重症筋無力症、発語困難などさまざまな症状

　ユーシービージャパン株式会社は2023年11月28日、リスティーゴ(R)皮下注280mg（一般名：ロザノリキシズマブ（遺伝子組換え））について、全身型重症筋無力症（ステロイド剤またはステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）を効能・効果として、販売を開始したと発表しました。

　全身型重症筋無力症は、慢性的かつ症状の変動を予測することが難しい希少な自己免疫疾患です。発症の原因としては、補体や免疫細胞、病原性IgG自己抗体が関係しているとされています。症状は、眼瞼下垂、複視、嚥下困難、咀嚼困難、発語困難などさまざまです。生命を脅かすような呼吸筋の筋力低下を引き起こすこともあります。有病率は、全世界で100万人につき100人から350人とされており、国内患者数は2万9,210人とされています。

初の皮下注射剤、治療負担の軽減に期待

　リスティーゴは、胎児性Fc受容体（FcRn）に結合し、IgG自己抗体を含む血中のIgG濃度を減少させる抗FcRnモノクローナル抗体製剤。全身型重症筋無力症治療薬として初の皮下注射剤で、治療負担の軽減が期待されます。2023年6月に米国食品医薬品局（FDA）より承認を取得し、7月に発売されました。なお、2020年11月には、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けています。

　日本人の成人患者さんを含む全身型重症筋無力症の患者さんを対象に、第3相国際共同試験MycarinG試験が実施されました。試験の結果、リスティーゴは、主要評価項目の重症筋無力症の重症度を評価するMG-ADL総スコアの43日時点におけるベースラインからの変化量で、プラセボ群に対して統計学的に有意にベースラインからの減少を示しました。

　同社の菊池加奈子代表取締役社長は、「ユーシービーが初めて本格参入する希少疾患領域において、初の抗FcRn皮下注射剤を重症筋無力症の患者さんにお届けできることを心より嬉しく思います」と、述べています。（QLife編集部）

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ユーシービージャパン株式会社　プレスリリース