ALS治療薬として、「メコバラミン」を承認申請
QLife / 2024年2月8日 8時30分
末梢性神経障害・巨赤芽球性貧血治療薬メコバラミン、ALSへの有効性も期待されていた
エーザイ株式会社は2024年1月26日、日本において「メコバラミン(一般名)」の高用量製剤について、筋萎縮性側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis: ALS)に係る適応で、承認申請を行ったと発表しました。
ALSは、運動ニューロンの障害により重篤な筋肉の萎縮と筋力低下をきたす進行性の難治性神経変性疾患で、国内の患者数は約1万人と推定されています。呼吸筋の麻痺による呼吸不全が主な死亡原因で、人工呼吸器を装着しなければ発症後約3~6年以内に命を落とすと言われています。また、確立された根治療法はなく、国内外で承認されている薬剤も限られていることから、アンメット・メディカル・ニーズが極めて高い難病です。
メコバラミンは、「メチコバール(R)注射液500µg」として末梢性神経障害およびビタミンB12欠乏による巨赤芽球性貧血の適応で承認・販売されています。また、「メチコバール錠250µg」「メチコバール錠500µg」「メチコバール細粒0.1%」は、末梢性神経障害の適応を有しています。ALS病態に対する作用機序は解明されていませんが、非臨床研究の結果から、神経保護作用と神経軸索再生作用に有効性を示す可能性が示唆されています。1990年代から厚生科学研究費補助金特定疾患対策研究事業の神経変性疾患に関する研究班において、ALSに対する高用量メコバラミンの臨床研究が実施されました。
発症早期ALSに対する高用量メコバラミン投与試験で有効性・安全性を確認メチコバールとしての承認用量の50~100倍量である1回25~50mgのメコバラミンの筋肉内投与による短期・長期試験において、高用量メコバラミンがALSに対して臨床効果を示す可能性が示唆されたことから、同社は2006年より臨床第2/3相試験(761試験)を実施。2015年5月、761試験の結果をもとに医薬品医療機器総合機構(PMDA)に新薬承認申請を行いましたが、追加試験が必要という判断により、2016年3月に新薬承認申請を取り下げていました。
その後、発症早期のALS患者に対する高用量メコバラミンの有効性の検証と安全性の確認を目的とする、高用量メコバラミンのALSに対する第3相試験(JETALS)で良好な結果が得られたことを受け、同社は日本におけるALSに対する新薬承認申請に向けた準備を進めていました。
同社は「神経領域を重点疾患領域と位置づけ、本領域のアンメット・メディカル・ニーズの充足と、患者様と生活者のベネフィット向上に、より一層貢献していきたい」と、述べています。(QLife編集部)
関連リンク
エーザイ株式会社 ニュースリリース外部リンク
この記事に関連するニュース
-
アッヴィ、米国FDAが再発又は難治性の濾胞性リンパ腫に対するエプコリタマブの2番目の適応承認
共同通信PRワイヤー / 2024年7月18日 11時0分
-
阪大、心の動きと全身の代謝や炎症応答などを結びつける因子の同定に成功
マイナビニュース / 2024年7月18日 6時20分
-
アッヴィ、ベネトクラクスについて、再発又は難治性のマントル細胞リンパ腫(MCL)に対する適応追加承認申請
共同通信PRワイヤー / 2024年7月12日 14時0分
-
Vutrisiranの第III相HELIOS-B試験における全体集団と単剤投与集団の両方で、主要評価項目及びすべての副次評価項目を統計的有意に達成し、肯定的な結果を報告
PR TIMES / 2024年7月10日 14時40分
-
尿酸値と神経変性疾患発症リスクとの関連を明らかに〜ヒトの脳におけるプリンサルベージ経路の重要性の証明及びその増強による新たな進行防止戦略〜
Digital PR Platform / 2024年7月9日 14時5分
ランキング
-
1「健診でお馴染み」でも、絶対に"放置NG"の数値 自覚症状がなくても「命に直結する」と心得て
東洋経済オンライン / 2024年7月21日 17時0分
-
2扇風機の羽根に貼ってあるシール、はがしてはいけないって本当?【家電のプロが解説】
オールアバウト / 2024年7月21日 20時15分
-
3終電間際、乗客同士のトラブルで車内は「まさに“地獄絵図”」泥酔サラリーマンが限界突破して…
日刊SPA! / 2024年7月22日 8時54分
-
4日本カレーパン協会「カレーパン美味い県ランキング」発表 3位北海道、2位京都…1位は?
オトナンサー / 2024年7月22日 8時10分
-
5新型コロナワクチンの定期接種、10月から開始…全額自己負担の任意接種費は1万5000円程度
読売新聞 / 2024年7月21日 19時21分
記事ミッション中・・・
記事にリアクションする
![](/pc/img/mission/mission_close_icon.png)
記事ミッション中・・・
記事にリアクションする
![](/pc/img/mission/point-loading.png)
エラーが発生しました
ページを再読み込みして
ください
![](/pc/img/mission/mission_close_icon.png)