アレクシオンファーマ「世界希少・難治性疾患の日2024（Rare Disease Day 2024）」に協賛

視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）について
NMOSDは、日本には約6,500人の患者さんがいる（出典6）と推定されており、国の指定難病の一つです。この病気は自己免疫疾患の一つと考えられ、患者さんの9割は女性で、中枢神経（脳、脊髄、視神経）に炎症を繰り返すことが特徴です。車いすや杖が必要な歩行障害を伴う方や、視神経炎による視力障害の生じる方、しびれや痛みが起こる方など、その症状は多様で、患者さん一人ひとり異なります。

神経線維腫症1型（レックリングハウゼン病、NF1）について
NF1遺伝子の変化を原因とする遺伝性疾患で指定難病の一つです。両親どちらかのNF1遺伝子に変化があれば、子供には50%の確率で遺伝します（遺伝性）。患者さんの半数以上は両親のNF1遺伝子に変化がなく、子供のNF1遺伝子が偶然変化することで発症します（孤発性）。性別や人種による差はなく、出生約3,000人に1人の割合で発症するといわれ（出典7）、日本の患者数は約40,000人と推定されています（出典8）。主な症状として、約95%の患者さんに乳幼児期から茶色のしみ・あざ（カフェ・オ・レ斑）認められるほか、学童期から思春期ごろに神経線維腫（神経に沿ってできる腫瘍）が認められることがあります。また、骨、目、神経系等に症状が出ることがあります。

アレクシオンファーマ合同会社について
アレクシオンファーマ合同会社は、2021年のアストラゼネカとアレクシオン・ファーマシューティカルズとの統合により生まれた、アストラゼネカグループの希少疾患部門アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ（本部：米国マサチューセッツ州ボストン）の日本法人です。アレクシオンは30年以上にわたり、希少疾患のリーダーとして、患者さんの生活を一変させるような治療薬を発見、開発、販売することで、希少疾患ならびに深刻な症状の患者さんとご家族への貢献に注力しています。アレクシオンは、補体カスケードの新規分子と標的を対象に研究を行っており、血液、腎臓、神経、代謝性疾患、心臓、眼科、および急性期の治療薬を開発し、世界50ヵ国以上で患者さんに提供しています。
アレクシオンファーマ合同会社に関する詳細については https://www.alexionpharma.jp/
を、日本におけるサステナビリティ活動は https://alexionpharma.jp/sustainability
をご覧ください。YouTubeは https://www.youtube.com/@alexionpharma_japan
をご覧ください。