【海外発！Breaking News】「10代までは生きられない」バッテン病と診断された3歳女児、両親は遺伝子治療に期待（英）

フィービーさんは現在、フローレンスちゃんが先駆的な遺伝子治療を受けられるようにクラウドファンディングサイト『GoFundMe』で募金活動を行っており、これまで51000ポンド（約850万円）以上の寄付が集まっている。

治療で使われなかった分は「バッテン病家族協会（Batten Disease Family Association）」に寄付したいと明かすフィービーさんは、この病気の認知度を高めたいとして次のように語った。

「私たちは娘の治療費を集めるだけでなく、この病気についてもっと多くの人に知ってほしいと考えています。バッテン病なんてほとんどの人は聞いたことがないし、認知障害は高齢者が患うもので子供に発症することはないと思っているでしょう。医師たちは娘がバッテン病と診断された後でもこの病気についてグーグルで調べていました。もっと多くの医師がバッテン病を知っていれば早期診断ができ、子供たちはより質の高い生活を送ることができるはずです。」

「いずれ娘には車椅子と栄養チューブが必要になるので、それに対応できるように自宅の改築も予定しています。フローレンスは現在、ロンドンのグレート・オーモンド・ストリート病院（Great Ormond Street Hospital）で2週間に1回、酵素の点滴を受けていて、それは一生続くことでしょう。しかし新たな治療法もどんどん出てきています。アメリカで現在研究中の遺伝子治療ができるようになれば、娘は助かると私たちは信じています。」

画像は『Metro　2022年4月18日付「Toddler diagnosed with dementia at the age of three loses ability to walk」（Picture: SWNS）』のスクリーンショット
（TechinsightJapan編集部　上川華子）