Octapharmaは、希少な出血性疾患を持つ人々の生活を改善することに対する継続的な献身をISTH 2024で紹介

MOTIVATEは、Octapharma AGの資金提供による、阻害因子を持つ血友病A患者の管理を評価する進行中の国際的な調査研究です。調査の共同調査者の一人であるDr. Carmen Escuriola-Ettingshausenが、研究の中間解析を発表します。 

血友病性関節症は、血友病Aの深刻な合併症であり、早期診断が長期的な影響を最小限に抑えるために重要です。概念実証研究により、診断を支援するためのバイオマーカーとして使用できる複数の循環小型非コードマイクロRNAのシグネチャーが特定されました。将来的には、PROVE臨床試験のサブ研究で、この状態の初期段階に関連するマイクロRNAを調査します。

血友病A患者では、微小血管内皮機能の変化が観察されています。実際、健康な患者と比較して、血友病A患者の内皮細胞の管形成、移動および透過性が低下しています。新しいデータでは、Nuwiq®が内皮細胞の表面に結合し、その機能を改善することが示されています。

FVIIIは血管損傷後に血小板と物理的に相互作用し、効率的な血栓形成を確保します。FVIIIの異なる修飾は、血小板結合および下流シグナル伝達に影響を与える可能性があります。新しいデータは、Nuwiq®が比較製品に比べて血小板への結合が有意に高く、血小板結合の違いが血友病Aの治療における異なるrFVIII製品の有効性に影響を与える可能性があることを示しています。

口頭発表は以下の時間に予定されています：

6月23日（日）

OC 27.5：組換え第VIII因子濃縮物の血小板への結合の違いが血小板の凝固機能に与える影響

発表者：Viola Vogel午後3時45分～午後4時 ICT、ルーム 210 A-D

6月24日（月）

OC 35.1：第VIII因子が血管新生と血管の安定性を促進するために細胞外マトリックスタンパク質を調節する

発表者：Alessia Cucci午前9時30分～午前9時45分 ICT、ルーム 110 A-C

OC 36.4: 関節および骨の健康のバイオマーカーとしてのmiRNA発現プロファイルYesim Dargaud午前10時15分～午前10時30分 ICT、ルーム 111 A-C

OC 36.5：第VIII因子は血管新生の調節因子であり、内皮バリアの安定性の促進因子である

発表者：Antonia Follenzi午前10時30分～午前10時45分 ICT、ルーム 111 A-C