アッヴィ、日本での未治療CLL(SLL含む)治療薬としてベネトクラクスの承認事項一部変更承認を申請

2024年12月20日

アッヴィ合同会社

アッヴィ、ベネトクラクスについて、未治療の慢性リンパ性白血病（小リンパ球性リンパ腫を含む）の治療薬として、日本における承認事項一部変更承認を申請

ー　日本での慢性リンパ性白血病（CLL）の推定総患者数は約6,000人1と報告されており、日本では患者数の少ない稀な疾患

ー　未治療のCLLおよび小リンパ球性リンパ腫（SLL）を対象とした国内第II相試験と海外第III相試験のデータなどから得られた結果に基づく申請

ー　ベネトクラクスは、これまで日本において再発または難治性のCLL（SLLを含む）および急性骨髄性白血病（AML）の適応症に対する治療薬として承認取得

アッヴィ合同会社（本社：東京都港区、社長：ティアゴ・カンポス ロドリゲス）は、本日、ベネトクラクスについて、国内における未治療の慢性リンパ性白血病（Chronic Lymphocytic Leukemia: CLL、小リンパ球性リンパ腫（Small Lymphocytic Lymphoma： SLL）を含む）に対する承認事項一部変更承認を申請しました。ベネトクラクスは、B細胞リンパ腫2（BCL-2）と呼ばれる体内の特定タンパク質を標的とする経口BCL-2阻害剤で、がん細胞で失われてしまったアポトーシスというがん細胞の自然死または自己破壊の過程を回復させる作用があります。日本においてベネトクラクスは、2019年9月に再発または難治性のCLL（SLLを含む）の適応症に対する治療薬として、製造販売承認を取得しています。2020年6月には、急性骨髄性白血病（AML）に対する希少疾病用医薬品指定を厚生労働省より取得し、2021年3月にAMLの適応症に対する治療薬として製造販売承認を取得しています。

CLLは、欧米では最も多く見られる白血病であり、成人の白血病全体の約30%を占めています2。しかし、日本でのCLLの推定総患者数は約6,000人1と報告されており、日本では患者数の少ない稀な疾患です。CLL診断時の年齢中央値は70歳3で、発症率の男女比では女性よりも男性に多いとされています3,4。予後不良のリスクが高い患者さんにおいては、遺伝的要因を有する患者さんが含まれます。SLLについては、末梢血や骨髄への浸潤がないCLLと同一の細胞の腫瘍と定義されています。多くは緩徐な経過を示しますが、一部に進行が速く、予後不良なものがみられます5。