アッヴィ、日本での未治療CLL(SLL含む)治療薬としてベネトクラクスの承認事項一部変更承認を申請

未治療のCLL患者さんに対する治療法の選択は、年齢、併存疾患および遺伝的要因などを考慮して決定されます。既存の治療法は長期間にわたる投与が必要であり、毒性や疾患の進行、服薬遵守が課題となり、治療継続が困難な場合があります。しかし、海外と比較し、日本では未治療のCLLおよびSLLの患者さんに対する一次治療の適応をもつ治療薬は限定されているのが現状です。このような背景から、未治療のCLLおよびSLLの患者さんに対して、長期的な臨床転帰の改善を固定投与期間で示すことができる新たな治療選択肢へのアンメットニーズがあると考えられます。

今回の申請は、未治療のCLLおよびSLL患者さんを対象とする日本国内第II相試験（M20-353）、海外実施の第III相試験（BO25323 およびCLL3011）などの結果に基づいています。

国内第II相試験（M20-353）

未治療の慢性リンパ性白血病（CLL）および小リンパ球性リンパ腫（SLL）の日本人患者さん（20名）を対象に、ベネトクラクスおよびオビヌツズマブまたはベネトクラクスおよびイブルチニブの併用投与による安全性および有効性を評価する第II相試験です。本試験概要はhttps://jrct.niph.go.jp/ (jRCT2021210055) にてご覧ください。

海外第III相試験（BO25323）

未治療のCLL患者さん（432名）を対象に，ベネトクラクスおよびオビヌツズマブの併用投与の安全性および有効性をオビヌツズマブとchlorambucilの併用投与と比較する多施設共同での無作為化非盲検比較対照の海外第III相試験です。本試験概要はhttps://www.clinicaltrials.gov/ (NCT02242942) にてご覧ください。

海外第III相試験（CLL3011）

未治療のCLLおよびSLL患者さん（211名）を対象に、ベネトクラクスおよびイブルチニブの併用の安全性および有効性をオビヌツズマブとchlorambucilの併用投与と比較する多施設共同での無作為化非盲検比較対照の海外第III相試験です。本試験概要はhttps://www.clinicaltrials.gov/(NCT03462719) にてご覧ください。

ベネトクラクスについて

ベネトクラクスは、B細胞リンパ腫2（BCL-2）タンパク質に対し、選択的に結合および阻害するファーストインクラスの薬剤です。一部の血液がんでは、BCL-2がアポトーシスと呼ばれるがん細胞の自然死または自己破壊の過程を阻止します。ベネトクラクスは、BCL-2タンパク質を標的とし、アポトーシスの過程を回復させる作用があります。