レノックス・ガストー症候群に伴うてんかん治療薬「フィンテプラ」適応追加申請

幼児期から小児期に発症する難治性てんかん

　日本新薬株式会社は2023年6月27日、ユーシービージャパン株式会社がフィンテプラ(R)内用液 2.2mg/mL（一般名：フェンフルラミン塩酸塩）を、レノックス・ガストー症候群に伴うてんかん発作を期待適応症として、厚生労働省に製造販売承認事項一部変更承認申請したことを発表しました。

　レノックス・ガストー症候群は、幼児期から小児期に発症する難治性てんかんで、国の指定難病の対象疾患となっています。多彩な治療抵抗性の発作、精神発達障害、運動障害等を呈する重篤な疾患で、主なてんかん発作は、硬直発作、非定型欠神発作、脱力発作などです。その中でも脱力発作は、筋肉の緊張が一瞬失われ、転倒による頭部などの受傷につながる危険な発作です。日本における患者数は約4,300人と推定されています。

てんかん発作の抑制が期待される薬、ドラベ症候群の適応で既に国内販売

　フィンテプラは、セロトニン放出作用、セロトニン受容体刺激作用およびシグマ-1受容体への作用により発作を抑制すると考えられており、国内ではドラベ症候群およびレノックス・ガストー症候群に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。また、米国および欧州では、ドラベ症候群およびレノックス・ガストー症候群に伴うてんかん発作の治療剤として承認されています。

　日本新薬株式会社は2019年3月18日にZogenix社（現 ユーシービー社）と日本国内における同剤の独占的販売契約を締結し、2022年11月よりドラベ症候群に伴うてんかん発作治療薬として販売しています。今回の追加申請の承認取得後は当該契約に基づいて同社が情報提供活動および販売を行います。

　同社は今回の追加申請に関して「難病・希少疾患を注力領域として位置づけており、本剤がレノックス・ガストー症候群に対する新たな治療選択肢となることを期待しています」と述べています。（QLife編集部）

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日本新薬株式会社　ニュースリリース