難病ALS待望の「新薬」医師が乗り越えた"高い壁" 一度申請を取り消された薬が承認となった背景
東洋経済オンライン / 2024年9月28日 9時0分
車いすの物理学者として有名なホーキング博士や、毛沢東氏などが罹患したことでも知られるALSという病気は、筋疾患というジャンルにある難治性疾患で、厚労省の難病指定も受けている。
自律神経系に関わる節前(せつぜん)性線維という神経細胞が萎縮し、筋肉をコントロールするための司令系統に大きな支障が出る病気で、原因は不明だ。
腕や足の筋力が徐々に低下し、やがて飲み込みをつかさどる筋肉や、呼吸をするための筋肉も低下する。その結果、人工呼吸器の助けなしでは呼吸できなくなるなど、次第に身体能力が著しく低下してしまう。その一方で、知的能力は基本的に長期に保たれるというアンバランスが、闘病を難しくしている。
病気のメカニズムの全容がまだ解明されておらず、根本的な治療法も存在しない。世界中の研究者や製薬企業が治療薬の開発に取り組んでいるが、多くが中断を余儀なくされている。
この春にも、アメリカ当局に認められた新薬を携えたアメリカのアミリックス(Amylyx)社が、臨床試験を行っていたがうまくいかず、設立した日本法人を解散するという残念なニュースがあったばかりだ。
また、この病気の発症に関する遺伝子の関与も一部の病型でしかわかっておらず、現時点では遺伝子治療がカバーできる範囲も限定的である。
あきらめず「追試」で有効性を実証
さて、2015年に一度は承認を見送られてしまったロゼバラミンだが、専門家はあきらめなかった。追試をしたのだ。
徳島大学病院脳神経内科の梶龍兒医師(当時)、和泉唯信医師、沖良祐医師らが中心となって、千葉大学医学部附属病院、福島県立医科大学附属病院など多施設の「医師主導治験」というやり方で、早期のALS患者さんに限定して申請に必要となる臨床試験を行った。
医師主導治験とは、普通の治験、すなわち製薬企業が主導して行う治験と異なり、文字通り医師が主導して行うタイプの治験を指す。
治験には膨大な手間暇やお金がかかり、製薬企業は専門の開発部署を作り、長年にわたって、多くの社員が専従して行う。
餅屋がやっても大変な大仕事である。ロゼバラミンは企業(エーザイ)主導の治験では承認に至らなかったものを、医師主導治験で新たに有力な証拠(エビデンス)を作ろうとして計画されたのが、今回の治験である。
製薬企業に長く奉職した筆者からしても、それがいかに大変であったかは想像にあまりある。
資金面だけでなく、余剰のスタッフがいない病院という現場で、膨大な事務機能を誰がどうやって担うか。担当する医療従事者は、倫理委員会などを通すための膨大な書類の作成や、治験に参加する患者さんの調整やデータの分析のほか、さまざまな事務処理を、日常の診療業務に加えて行わなければならない。
この記事に関連するニュース
-
アルナイラム社、欧州心臓病学会でトランスサイレチン型心アミロイドーシス患者を対象としたVutrisiranの第III相HELIOS-B試験の良好な結果を発表
PR TIMES / 2024年9月25日 17時45分
-
アルツハイマー病治療薬「ドナネマブ」の製造販売を承認…11月にも保険適用
読売新聞 / 2024年9月24日 20時8分
-
ALS新薬、厚労省が承認=治験で生存期間500日超延長―既存薬上回る、患者ら期待
時事通信 / 2024年9月24日 16時40分
-
ソシウム株式会社と四川大学華西病院は、筋委縮性側索硬化症に対する治療薬候補SO-002の医師主導治験の開始を決定
PR TIMES / 2024年9月17日 10時45分
-
[慶大発医療ベンチャー]ケイファーマが進める「iPS創薬」と「再生医療」の2本柱経営
財界オンライン / 2024年9月3日 15時30分
ランキング
-
1「子作り、愛情、快楽」性行為の全要素を一生一人が賄うなんてムリ…性行為なしの新しい結婚のかたち
プレジデントオンライン / 2024年9月28日 8時16分
-
2ゆきりん、DAIGOもお墨付きの《新感覚レモンサワー》。「バカ美味い」「はやく全国展開」...SNS人気も加速中。
東京バーゲンマニア / 2024年9月27日 20時16分
-
3使用済みのペットボトルを「水筒代わり」に使用している母。不衛生な気がするのですが節約になるのでしょうか?
ファイナンシャルフィールド / 2024年9月26日 6時0分
-
4“魚”に寄生する「アニサキス」で激しい腹痛 酢&塩では死なず 調理時の注意点は?
オトナンサー / 2024年9月27日 20時10分
-
5ギャル曽根の「さつまいもの食べ方」が至福すぎる “調味料2つだけ”これは覚えたい
Sirabee / 2024年9月24日 4時30分
複数ページをまたぐ記事です
記事の最終ページでミッション達成してください