難病ALS待望の｢新薬｣医師が乗り越えた"高い壁" 一度申請を取り消された薬が承認となった背景

いくら製剤を提供する企業のバックアップがあったとしても、企業主導の治験の続きを医師主導治験でやるというのは、なかなかにハードルが高い。これだけは多くの人たちに知っておいていただきたいと思う。

それでも、そういう苦難を「絶対に役立つはず」という信念のもとにやり遂げ、新しいエビデンスを実証してみせた。

冒頭でも触れたが、この医師主導治験の結果、早期のALS患者さんにロゼバラミン（メチルコバラミン）を投与すると、16週の時点で機能評価スケールの低下を統計学的に有意に抑制させることがわかった（図参照。外部配信先ではイラストを閲覧できない場合があります。その際は東洋経済オンライン内でお読みください）。

機能評価スケールというのは、国際的に用いられているALS患者の日常生活を評価する尺度で、重症であるほど点数が低い。

その後の延長試験の結果からは、早期に投与した実薬群が遅れて投与したプラセボ群に比べて500日以上の生存期間の延長を示した。500日以上といえば1年半にもなる。一方、副作用などに関してはプラセボ（疑似薬）と同等で、安全性も高いことがわかった。

11～12月には治療が始まる

ロゼバラミンが今回の承認につながったというストーリーは、まさに、専門医の医師たる矜持の最たるものである。筆者は同じ医師の端くれとして、感激といってよい感慨を憶える。

長いトンネルを経て、ロゼバラミンが陽の目を見るにいたった、この治験のことは、先日から医師仲間の間でもしばしば話題になった。

専門家の臨床的な勘からくる「信念」は、本当に得難い、素晴らしいものであると私は思う。また、最近持てはやされるAIに決して代替されない、真の意味で医師の“聖域”の1つなのではないかと思う。

一般的に、新薬は保険適用に必要な薬価収載をした後の発売となり、薬価収載は「承認から原則60日以内、遅くとも90日以内」というルールがある。エーザイからは明確な時期を聞けなかったが、順調にいけばロゼバラミンは11月～12月ぐらいには市場に出て、患者さんが投与を受けることができると思われる。素晴らしい話だ。

一方で、これでALSが治癒できるわけではない。戦いはこれからも続くことを忘れてはならない。

奥 真也：医療未来学者・医師