Treefrogがパーキンソン病細胞治療プログラムのデータをAmerican Academy of Neurology年次総会で発表

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TreeFrog Therapeuticsが、拡張性の高いバイオリアクターでパーキンソン病の細胞治療を初めてバイオ生産したと報告（注1）

ボルドー（フランス）, 2024年4月15日 /PRNewswire/ -- パーキンソン病を主力プログラムとする細胞治療開発企業TreeFrog Therapeuticsは、2024年4月13日から18日までコロラド州デンバーで開かれるAmerican Academy of Neurology（米国神経学会）の年次総会で初の発表を行います。

 

パーキンソン病は、世界中で1000万人以上が罹患している厄介な神経変性疾患で、脳内でドーパミンを産生するニューロンが徐々に失われていくのが特徴です。この衰弱性疾患は、主に振戦、硬直、動作緩徐などの運動症状と、認知障害や気分障害などの非運動症状を通じて現れます。症状は通常、ドーパミン作動性ニューロンの60％–80％が失われてしまってから現れるため、これらのニューロンを置換できる再生医療アプローチには大きな可能性があります。

本ポスター発表の注目点は、細胞を増幅、分化させる世界初のGMP準拠カプセル化技術である同社の独自技術C-Stem（TM）を活用し、人工多能性幹細胞（iPSC）を使い既製の細胞治療を開発するTreeFrog Therapeuticsならではの手法です。単細胞懸濁液の移植をベースとする他のPD細胞治療法とは対照的に、C-Stem（TM）技術を標準的なバイオリアクターと組み合わせると、成熟したドーパミン作動性ニューロンを含む脳内注入可能な3D神経微小組織の作成が可能になります。このユニークなフォーマットは、移植後のドーパミン作動性ニューロンの生存率を高める可能性があります。

TreeFrog TherapeuticsのKevin Alessandri最高技術責任者は「TreeFrogのパーキンソン病チームを代表して、American Academy of Neurologyで初の発表を行うことになり、大変うれしく思っています。私たちは世界初の技術であるC-Stem（TM）を開発し、今回、それを活用して前臨床モデルで有効性を発揮する3Dフォーマットの微小組織の応用に初めて成功しました。その結果は、凍結保存された3D細胞フォーマットを使い、移植後16週までに完全な行動回復が観察されたことから明らかです。私たちは、本プログラムを前進させつつ、科学コミュニティーにデータを提供し続けていきたいと考えています」と語っています。