軟骨無形成症に対する新規治療薬の候補を発見！

 

※2　Fibroblast growth factor receptor 3（FGFR3）

細胞の表面に存在するタンパク質。軟骨無形成症の95%以上の患者にG380R変異（380番目のグリシンがアルギニンに変異）が認められ、過剰なFGFR3シグナルが入力する。

 

※3　Signal transducer and activator of transcription 1（STAT1）

STATと呼ばれる転写因子の遺伝子グループの一つ。STAT遺伝子の1番目。増殖や分化、生存などの様々な細胞機能を制御することが報告されている。

 

※4　アンメット・メディカル・ニーズ

未だ有効な治療方法が確立されていない疾患に対する医療ニーズ。

 

掲載論文

雑誌名：Biochimica et Biophysica Acta - Molecular Basis of Disease

 

論文名：CDK8 inhibitor KY-065 rescues skeletal abnormalities in achondroplasia model mice

（CDK8阻害剤KY-065は軟骨無形成症モデルマウスの骨格異常を改善する）

 

著者名：Koki Sadamori, Takuya Kubo, Tomoki Yoshida, Megumi Yamamoto, Yui Shibata, Kazuya Fukasawa, Kazuya Tokumura, Tetsuhiro Horie, Takuya Kadota, Ryotaro Yamakawa, Hironori Hojo, Nobutada Tanaka, Tatsuya Kitao, Hiroaki Shirahase, and Eiichi Hinoi.

（貞盛耕生, 久保拓也（同等筆頭著者）, 吉田智喜, 山本めぐみ, 柴田結衣, 深澤和也, 徳村和也, 堀江哲寛, 門田卓也, 山川遼太郎, 北條 宏徳, 田中信忠, 北尾達哉, 白波瀬弘明, 檜井栄一）

 

【表：https://kyodonewsprwire.jp/prwfile/release/M106389/202412161753/_prw_PT1fl_7Q74MVDk.png】

 

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