GemVaxが、進行性核上性麻痺の第2a相臨床試験のトップライン結果をNeuro2024で発表

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- トップラインは第3相試験への移行を支持し、GV1001を世界初のPSP治療薬として開発する可能性を示している

ソウル（韓国）、2024年10月31日 /PRNewswire/ -- GemVax & KAEL Co., Ltd.（「GemVax」、KOSDAQティッカー：082270）が、進行性核上性麻痺（「PSP」）の治療薬として開発中のペプチド薬GV1001の第2a相臨床試験（「第2a相PSP臨床試験」）のトップライン結果を、カナダのトロントで開催された「Neuro2024：The PSP and CBD International Research Symposium（Neuro2024：PSPおよびCBD国際研究シンポジウム）」で、現地時間10月24日午後4時45分に発表しました。

PSPは、パーキンソン病と同じく歩行障害、早期転倒、垂直眼瞼麻痺、固縮、振戦、認知機能低下などの症状を引き起こす変性疾患ですが、パーキンソン病よりも進行が速く、現在のところ根本的な治療法がありません。PSPは、PSP-リチャードソン症候群（「PSP-RS」）やPSP-パーキンソン症候群（「PSP-P」）など、複数の型に分類されます。PSP-RS型は、それ以外の型のPSPと比較して、タウ・タンパク質の蓄積が多く見られ、小脳、歯状核、橋核、前頭葉、頭頂葉など、より広い領域に影響を及ぼします。

第2a相PSP臨床試験は、韓国の5つのセンターでPSP患者78名を対象に実施されました。24週間、無作為、二重盲検、プラセボ対照、前向き探索的臨床試験です。被験者は、プラセボ、GV1001 0.56 mg、GV1001 1.12 mgのいずれかに1:1:1で無作為に割り当てられました。最初の4週間（1か月間）は週1回、その後は2週間間隔で20週間（5か月間）、合計24週間（6か月間）、薬剤が皮下投与されました。PSP-RS型とPSP-P型の両方の患者が研究に参加する資格がありました。結果は、特にPSP-RS型患者において、低用量群（0.56 mg）でより高い恩恵がありました。

試験の主要評価項目は、GV1001投与24週間後のPSP評価スケールの合計スコア（MMRM法を用いて最小二乗平均で計算）におけるベースライン値からの変化です。これによると、GV1001 0.56 mg投与群では2.14ポイントの悪化となり、プラセボ群の4.10ポイントと比較すると、病気の進行が48%減少したことが示されました（図1参照）。統計的有意性は示されなかったものの、この結果は、現在治療法のない疾患であるPSPの治療薬として、GV1001の潜在的な可能性と、GV1001をさらに臨床試験に進められる可能性を裏付けています。