GemVaxが、進行性核上性麻痺の第2a相臨床試験のトップライン結果をNeuro2024で発表

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臨床的に典型的なPSPはPSP-RS型と見なされることが多く、この型はPSP患者の大多数を占めています。この型は、他のPSP型と比較して進行が速く、平均生存期間が短くなります。部分集団別解析は、PSP-RS型の患者のみを対象に実施されました。PSP-RS型患者へのGV1001投与24週間後のPSP評価スケール合計スコア平均（単純平均を使用して計算）のベースライン値からの変化は、GV1001 0.56 mg投与群では0.25ポイントの悪化であったのに対し、プラセボ群では5.19ポイントの悪化と4.94 ポイントの差がつきました。つまり、病気の進行が95%減少したことが示されました（図2参照）。

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治療群のPSP-RS型患者の多くは、臨床期間中に症状の安定化、あるいは改善を経験しました。ベースライン値と比較して、治療開始から6か月後にPSP評価スケール・スコアが改善または安定した患者の割合に基づくレスポンダー率として計算すると、0.56 mg GV1001群のPSP-RS型患者の58.33%が改善または安定を示したことになります（図3参照）。

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第2a相PSP臨床試験におけるGV1001の安全性プロファイルは、これまでの安全性データと一致していました。GV1001の忍容性は概して良好で、薬剤に関連する重篤な有害事象は報告されませんでした。

GemVaxのCSO、Hyungsik Moon（ムン・ヒョンシク）氏は次のように述べています。「この第2a相試験は、最適な投与量を決定し、ペプチドが異なる部分集団にどのように作用するかを調べるための探索的検査です。トップライン結果は統計的に有意ではなかったものの、主試験に進むことを検討できるほどエビデンスは強力であり、GV1001をPSPに対する世界初の治療選択肢として開発する可能性を示しています。」

Neuro2024会議の専門家らは、PSP試験の結果を有望なものとして歓迎し、さらなる進展のために、世界規模でこの薬剤の第3相臨床試験に入ることに大きな期待を表明しました。