GemVaxが、進行性核上性麻痺の第2a相臨床試験のトップライン結果をNeuro2024で発表

「このパイロット試験は、十分なリソースが投入されず、治験期間も6か月と短いものでした。したがって、統計的に有意な確認結果は期待できませんでした」と語るのは、世界的なCRO ICONの医薬品開発担当上級副社長であるPeter Schüler医学博士。「それでも、観察された傾向は、運動能力と認知機能という2つの領域で非常に妥当かつ一貫しており、どちらも低用量グループに恩恵をもたらしています。」

「今回の試験は、第2a相試験の主要目的の1つであった最適投与量を特定し、プラセボ群と比較して病気が完全に安定するという臨床的に意義のある効果を実証しました」とSchüler博士は述べ、「このトップライン結果は、第3相試験に進むための強力な基盤を提供します」と付け加えました。

ミュンヘンのLMU病院神経科長であり、世界的に著名なPSPの専門家であるGünter U. Höglinger博士は、次のようにコメントしています。「新しい作用機序を提示する新薬治験の第2相レベルのデータは、とても興味深いものです。データは予備的なものですが、非常に有望であり、[GV1001]アルツハイマー病の臨床データと一致しています。さらなる進展を期待できますし、[PSP]第3相試験に参加し、試験を主導できることを非常に楽しみにしています。」

CurePSPのディレクターであるKristophe Diaz博士は、「最近行われたGemVaxの臨床試験の結果には勇気づけられました。この結果は、現在治療の選択肢がない患者、その家族、担当医師を含むPSPコミュニティ全体に希望を与えています」と延べ、「この試験を成功裏に終えたことについて、GemVaxにはおめでとうと言いたいです。PSPコミュニティに利益をもたらすさらなる進展を期待しています」と付け加えました。同氏はまた、次のように述べています。「CurePSPは、この悲惨な病気に苦しむ人々に希望と進歩をもたらす取り組みに協力し、その活動の支援に引き続き尽力します。」

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第2a相PSP臨床試験（NCT05819658）について

第2a相PSP臨床試験は、PSP患者の治療におけるGV1001 0.56 mgまたは1.12 mgの安全性と有効性をプラセボ群と比較して評価するための24週間の多施設共同、無作為、二重盲検、プラセボ対照、前向き第2a相探索的臨床試験です。この検査の主要アウトカムは、GV1001投与24週間後のPSP評価スケールの合計スコアにおけるベースライン値からの変化でした。副次的評価項目には、3か月時点でのPSP評価スケールの合計スコアにおけるベースライン値からの変化、3か月と6か月時点でのMoCA-K、K-FAB、ES-ADLが含まれています。GV1001投与の全体的な安全性も評価されました。